4° Encuentro de grupos de pacientes oncológicos Zárate 2011

viernes, 22 de marzo de 2013

NOVEDADES con CÉLULAS MADRE


NVESTIGACIÓN | Enfermedades raras

Repoblar la médula ósea con células modificadas

Células madre utilizadas para los estudios de anemia de Fanconi. | CIEMAT
Células madre utilizadas para los estudios de anemia de Fanconi. | CIEMAT
  • Un ensayo europeo evaluará la terapia génica en la anemia de Fanconi
  • Se pretende evitar los problemas hematológicos típicos de este raro trastorno
  • En el estudio participan 11 grupos de varios países liderados por España
El primer ensayo en terapia génica para tratar la anemia de Fanconi tiene sello español. Desde Madrid, se coordinará a 11 grupos de diferentes países europeos para poder tratar a niños con este problema genético que les hace más propensos a sufrir numerosos y variados problemas desde su nacimiento. El objetivo de esta terapia es erradicar el gen que les confiere un mayor riesgo de leucemias.
Lleva años dedicado a la investigación en terapia génica para encontrar una cura a la anemia de Fanconi, un síndrome originado por una mutación en un gen. Ese tiempo le ha dado la oportunidad de conocer al centenar de familias que en España tiene algún miembro afectado por esta patología, dentro del denominado grupo de enfermedades raras que, por su extrañeza, no deben ser motivo para guardar este problema en el cajón del olvido. Para Juan Bueren, director del programa de Terapia Génica de Células Hematopoyéticas en el CIEMAT, el limitado número de pacientes no es una excusa. Un ejemplo de ese compromiso es el ensayo clínico que ahora va a coordinar dentro del consorcio creado para tal fin que tiene por nombre EUROFANCOLEN.
"Este proyecto es una continuación de lo que nos aprobó el Ministerio de Sanidad en la convocatoria de ayudas a ensayos clínicos de 2012, que ha recibido una financiación extra dentro del VII Programa Marco de la Unión Europea. En total somos 11 grupos que nos reunimos en Madrid para concretar ciertos detalles del ensayo y nos parecía lo suficientemente importante como para presentarlo públicamente", aclara Bueren.
Según este investigador, que también forma parte del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el ensayo que ahora se pone en marcha pretende evitar uno de los numerosos problemas que tienen estos pacientes. "La enfermedad de Fanconi es una enfermedad compleja con distintos síntomas, de los cuales el fallo de médula ósea es uno de los más importantes, pero no es el único. Vamos a tratar de abordar el problema hematológico de estos pacientes. Sin embargo, algunos tienen anomalías genéticas o tumores sólidos que, con este protocolo, no se van a solucionar. Sí se pretende curar lo más frecuente, es decir, el fracaso medular", explica Bueren.

Fármacos y genes

Para ello, el ensayo se va a dividir en dos fases. En primer lugar, se evaluará cómo dos fármacos logran aumentar el número de células madre de la médula ósea. "En estos pacientes, su médula no produce suficientes células, de ahí que recurramos a estos medicamentos que se aplicarán por vía endovenosa y subcutánea a lo largo de unos ocho días, aunque ese tiempo puede variar en función de si se consigue antes el número óptimo de células madre", aclara Cristina Día de Heredia, del Hospital Vall d’Hebrón, uno de los centros españoles que participarán en este ensayo.
Los medicamentos serán probados en 20 pacientes. "Pretendemos recoger un número importante de células, unos cuatro millones por kilogramo, que son las que se utilizan en un trasplante de médula ósea", señala el investigador del CIEMAT. Precisamente, una de las aclaraciones que quiere hacer este científico es que este ensayo no está concebido para aquellas personas que tienen opción a un trasplante de médula ósea, ya que ese es, a día de hoy, el tratamiento de elección en estos casos. "Sólo debería optar a la terapia génica, aquellos que no encuentran un donante compatible".
Una vez conseguido el número de células madre necesarias, se extraen del paciente y se manipulan en el laboratorio. Allí, se les inserta, mediante un lentivirus, una copia del gen que está mutado en estos enfermos. "En concreto se inserta el gen FANCAN, que es el que tienen mal el 80% de los pacientes españoles. Una vez corregidas, las células son infundidas de nuevo, pero esta vez sólo a 10 pacientes. El número es menor porque sólo se las inyectaremos a aquellos que ya tengan síntomas de la enfermedad. No queremos hacer un tratamiento preventivo de los síntomas, sino uno curativo. Porque estamos en la fase de demostración de seguridad y con la que también se conseguirán algunos indicios de eficacia de esta terapia", aclara Bueren.
Cuando estas células, con su gen corregido, lleguen a la médula ósea, los investigadores esperan que comiencen a predominar sobre las demás yque, poco a poco, vayan repoblando y sustituyendo las células enfermas de la médula ósea y que esta sea capaz de producir células sanguíneas normales.
La primera parte del ensayo comenzará en los próximos meses y lo que es la infusión de células tardará un poco más. "Tiene que aprobarlo la Agencia Española del Medicamento, pero esperamos que de aquí al verano ya esté listo", subraya el coordinador de este estudio, quien adelanta que, de confirmarse su seguridad y eficacia, se pasará a un nuevo ensayo, en una fase II avanzada o fase III, en el que participarán más pacientes y para el que necesitaremos la ayuda financiera de una empresa farmacéutica.

viernes, 1 de marzo de 2013

PREGUNTAS MÁS FRECUENTES sobre la donación de CPH


A continuación, intentamos contestar de forma sencilla algunas de las preguntas más frecuentes que se hacen los posibles donantes. Si quieres saber más, puedes consultar la guía del donante y ver un vídeo explicativo, disponible aquí.
Si tienes preguntas que no aparecen aquí y que no se resuelven en la guía del donante, puedes escribirnos a este correo electrónico 

¿La médula ósea es lo mismo que la médula espinal? 
No, no es lo mismo. La médula espinal se encuentra en la columna vertebral y transmite los impulsos nerviosos a todo el cuerpo. En cambio, la médula ósea es el tejido esponjoso que se encuentra en el interior de los huesos y es el lugar donde se produce la sangre porque contiene las células madre.

¿Recibiré algún tipo de remuneración por donar médula ósea? No, según establece la ley española, la donación es altruista. Sin embargo, sí se cubrirán los gastos derivados de la donación si los hubiera, como desplazamientos, alojamiento del donante y un acompañante si la extracción se realiza en una ciudad que no es la residencia habitual o el valor de las jornadas laborables que se pudieran perder.

¿Cómo puede trasplantarse la médula ósea? Antes de trasplantar médula ósea, hay que comprobar que el donante y el receptor son compatibles. Esto significa que las células de estas dos personas son tan compatibles que pueden convivir indefinidamente en el receptor.
En el proceso de trasplante, normalmente se dona mediante citoaféresis o donación de sangre periférica. Una vez hecha la donación, se infunde en el sistema circulatorio del receptor. Las células madre anidarán en la médula ósea de los huesos del receptor para producir células de la sangre sanas. A veces también puede extraerse la médula del hueso de un donante mediante punción de las crestas ilíacas (hueso de la cadera). La forma de extracción de las células se valorará según las necesidades del paciente y la opinión del donante. Más info aquí.

¿Qué es la citoaféresis? Las células madre se encuentran en el interior de los huesos, pero si se administra uun medicamento llamado "factores de crecimiento hematopoyético" al donante, pueden movilizarse las células hacia la sangre circulante y extraerse. Se administran estos "factores de crecimiento hematopoyético" durante 4-5 días y a continuación, se pueden extraer las células de la sangre mediante citoaféresis. De manera ambulatoria, se hace circular la sangre obtenida de una vena de un brazo a través de unas máquinas denominadas "separadores celulares", que recogen las células madre. El resto de la sangre es devuelta al donante por una vena del otro brazo.

¿Qué consecuencias tiene para mí donar médula ósea? El único efecto secundario de la donación de médula ósea mediante punción es el posible dolorimiento de la zona de punción, que normalmente desaparece en menos de 48h y se controla con analgésicos comunes. Como la punción se efectúa en quirófano y bajo anestesia general, tiene el mismo riesgo que cualquier operación que implique una anestesia general.
Cuando la donación se hace mediante aféresis, el tiempo durante el que se administran los "factores de crecimiento hematopoyético", se pueden experimentar síntomas leves de gripe como el dolorimiento de huesos y músculos.
¿Puedo saber a quién doy mi médula? No, según la ley española, la donación es anónima.
Apuntarme en el Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO), ¿implica que seré donante seguro? No, cuando te apuntas como donante en el REDMO, se te extrae una muestra de sangre que servirá para comprobar la compatibilidad entre un receptor y los posibles donantes a través de los antígenos HLA. Aunque las probabilidades de compatibilidad son muy bajas (aproximadamente 1 entre 40.000), si se detecta que eres el mejor donante para un receptor, tu centro de referencia se pondrá en contacto contigo.
En caso de poder ser compatible con un paciente ¿podré volver a donar otra vez? Sí. Al cabo de unas semanas de la donación, la recuperación de la función medular es completa, por lo que se podría realizar otra donación. Sin embargo, cuando la donación es por citoaféresis, la normativa vigente indica que sólo se podrá volver a donar para el mismo paciente. Si la donación es mediante punción, puede donar para otro paciente transcurrido al menos un año. Es evidente que un donante puede volver a donar sin ningún inconveniente si un familiar suyo lo necesitase.
Si soy compatible con un paciente de fuera de mi país, ¿viajaré yo hasta el lugar de residencia del paciente? No, se te extraerán las células necesarias y se le enviarán al paciente.
¿Puedo escoger el hospital donde realizo la donación? No, debes ir a un Hospital especializado, ya que no todos realizan este procedimiento. Dentro de la lista de este tipo de hospitales, se te asignará el más cercano a tu domicilio.
Si tienes más dudas, puedes llamarnos al teléfono gratuito 900 32 33 34 o enviarnos un email a donantes@fcarreras.es. Si ya lo tienes claro, mira cual es tu centro de referencia más cercan AQUÍ y llama ahora. Recuerda que los requisitos imprescindibles para ser donante de médula ósea en España es tener entre 18 y 55 años, gozar de un buen estado de salud y estar debidamente informado.